Araştırmacılar, herediter anjiyoödem hastalığında başarılı bir gen tedavisinin ilk aşamasını tamamladı

BBC’nin haberine göre, araştırmacılar geliştirdikleri “CRISPR-Cas9” adlı gen tedavisini Hollanda, İngiltere ve Yeni Zelanda’daki herediter anjiyoödem hastalarına uyguladı.

Ön denemelere katılan 10 hastaya farklı dozlarda tedavi uygulayan bilim insanları, tüm hastaların ortalama aylık atak sayısında yüzde 95 oranında düşüş gözlemlediklerini aktardı.

Bilim insanları, tedavinin yaygın yan etkileri arasında aşılamaya bağlı reaksiyonlar ve halsizlik görüldüğünü ancak doz sınırlayıcı toksik etki veya istenmeyen reaksiyonlara rastlanmadığını kaydetti.

Araştırma yazarlarından Dr. Hilary Longhurst, tek doz uygulanan “CRISPR-Cas9” gen tedavisinin, sancılı ve öngörülemez alerji ataklarından muzdarip herediter anjiyoödem hastalarına kalıcı çözüm sunabileceğini vurguladı.

Olumlu sonuçların ışığında daha büyük çaplı denemelerin de planlandığını belirten bilim insanları, ön denemeye katılan hastaların gelecek 15 sene boyunca takibe alınarak tedavinin sürekliliğinin teyit edileceğini ifade etti.

Dünya çapında 50 bin kişiyi etkilediği tahmin edilen herediter anjiyoödem, vücuttaki yumuşak dokularda şişkinliğe, solunum yolunun tıkanmasına ve müdahale edilmediği takdirde ölüme neden olabiliyor.

Araştırmanın sonuçları, “New England Journal of Medicine”nde yayımlandı.